Communiqué de presse : Le venglustat de Sanofi a été accepté pour un examen prioritaire aux États-Unis afin de traiter la maladie de Gaucher de type 3
Le venglustat de Sanofi a été accepté pour un examen prioritaire aux États-Unis afin de traiter la maladie de Gaucher de type 3
Paris, le 28 mai 2026. L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a accordé un examen prioritaire à la nouvelle demande de médicament (New Drug Application, NDA) pour le venglustat, un nouvel inhibiteur oral expérimental de la glucosylcéramide synthase (Glucosylceramide synthase inhibitor, GCSi), pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 3 (MG3), un trouble rare de conservation lysosomale.
S’il était approuvé, le venglustat deviendrait le premier traitement disponible aux États-Unis pour traiter les manifestations neurologiques progressives associées à la MG3 et élargir le portefeuille d’options thérapeutiques de Sanofi pour les patients atteints de maladies de surcharge lysosomale. La date d’action cible pour la décision de la FDA est le 25 novembre 2026.
La maladie de Gaucher est marquée par l’accumulation anormale de molécules de sucre et de graisse appelées glycosphingolipides (GSL) dans la rate, le foie, la moelle osseuse et les poumons. Chez les patients atteints de la MG3, ces molécules s’accumulent également dans le système nerveux central (SNC) où elles entraînent une neuroinflammation, ce qui peut entraîner des manifestations neurologiques, y compris des déficits cognitifs et des difficultés de coordination et d’équilibre (ataxie), en plus des effets systémiques de la maladie. Il n’existe actuellement aucun traitement ciblé approuvé qui traite spécifiquement les symptômes neurologiques de la MG3. En franchissant la barrière hémato-encéphalique, le venglustat est susceptible de pouvoir traiter les manifestations neurologiques de la MG3.
L’IND est étayée par des données positives issues de l’étude de phase 3 LEAP2MONO (identifiant de l’étude clinique : NCT05222906), évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi du venglustat chez des patients adultes et pédiatriques, atteints de manifestations neurologiques de la GD3, ayant précédemment atteint une stabilisation des manifestations systémiques avec un traitement enzymatique substitutif (TES). Les résultats partagés au WORLDSymposiumTM plus tôt cette année montrent que le venglustat a satisfait aux deux objectifs principaux de l’étude et à trois des quatre objectifs secondaires clés. Dans cette étude, le venglustat a été globalement bien toléré et n’a pas donné lieu à de nouveaux signaux de sécurité par rapport aux études précédentes. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés étaient les maux de tête (14,3 % dans le groupe venglustat contre 18,2 % dans le groupe TES), les nausées (14,3 % contre 4,5 %), l’hypertrophie de la rate (14,3 % contre 0) et la diarrhée (14,3 % contre 0).
Le venglustat avait déjà obtenu la désignation de « thérapie révolutionnaire » et la désignation de procédure accélérée de la FDA pour son potentiel dans la MG3, ainsi que la désignation de « médicament orphelin » pour la MG3 aux États-Unis, dans l'UE et au Japon. Le venglustat est aussi actuellement en cours d’examen réglementaire pour la MG3 dans l’UE. Sanofi poursuivra d’autres démarches réglementaires à l’échelle mondiale pour le venglustat dans le cadre de la MG3 en 2026.
La sécurité d’emploi et l’efficacité du venglustat pour MG3 n’ont été évaluées par aucune autorité réglementaire.
L’examen prioritaire est accordé aux applications réglementaires qui demandent l’approbation de traitements susceptibles de fournir des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention des affections graves.
À propos de LEAP2MONO
L’étude de phase 3 LEAP2MONO était une étude en double aveugle, à double placebo, avec comparateur actif, à deux bras, qui a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi du venglustat oral une fois par jour par rapport au TES intraveineux toutes les deux semaines chez des adultes et des enfants âgés de 12 ans et plus atteints de la MG3. Quarante-trois patients ont été randomisés [1 pour 1] afin de recevoir une perfusion de venglustat et de placebo ou un TES et un comprimé de placebo. Les patients devaient avoir été traités par TES depuis au moins trois ans et avoir atteint des objectifs thérapeutiques pour les manifestations systémiques de la maladie. Les objectifs principaux de l’étude étaient la variation du score total modifié de l’échelle d’évaluation et de notation de l’ataxie (score SARA) et la variation du score total de l’indice de l’échelle de la batterie répétable pour l’évaluation de l’état neuropsychologique (échelle RBANS) pour les patients recevant du venglustat par rapport à ceux recevant le TES entre l’inclusion et la semaine 52. Les principaux critères d’évaluation secondaires systémiques comprennent la variation en pourcentage du volume de la rate, du volume hépatique et de la numération plaquettaire ainsi que la variation des taux d’hémoglobine. Les principaux critères d’évaluation secondaires des biomarqueurs comprennent la variation en pourcentage du liquide céphalorachidien et du taux plasmatique de GL1 et de lyso-GL1. L’étude LEAP2MONO est en cours et les résultats de sa phase en ouvert seront présentés à l’avenir lorsqu’ils seront disponibles.
À propos du venglustat
Le venglustat est un nouvel inhibiteur expérimental de la GCSi administré par voie orale, conçu pour traverser la barrière hémato-encéphalique (c.-à-d., un produit qui pénètre le cerveau), qui a le potentiel de ralentir la progression de certaines maladies en inhibant l’accumulation anormale de GSL et ses conséquences physiopathologiques. Les GSL sont des éléments constitutifs cellulaires dont l’accumulation anormale est impliquée dans certaines maladies rares entraînant à la fois un dysfonctionnement cellulaire et la progression de la maladie. Le venglustat a déjà reçu la désignation de médicament orphelin dans l’UE, aux États-Unis et au Japon pour son traitement potentiel de la MG3 et de la maladie de Fabry. Il a également reçu la désignation accélérée de la FDA américaine pour son utilisation potentielle dans la MG3 et la maladie de Fabry.
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Pièce jointe
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